Nová metóda na úpravu genómu umožňuje liečiť cukrovku, ochorenia obličiek a svalovú dystrofiu bez zmeny DNA

Vedci vytvorili novú verziu technológie CRISPR/Cas9 na úpravu genómu, ktorá im umožňuje aktivovať gény bez zmeny DNA. Potenciálne by sa tak mohla obísť hlavná prekážka pri používaní technológií na úpravu génov na liečbu ľudských ochorení. Vedecký tím zo Salkovho inštitútu, ktorý viedol Juan Carlos Izpisua Belmonte, predstavil novú metódu, pri ktorej upravená verzia génového editora CRIPSR/Cas9 nezasahuje do sekvencie DNA, ale iba mení aktivitu génov, ktoré majú vzťah k istému ochoreniu. Ako dôkaz koncepcie použila skupina svoj nový prístup na liečbu niektorých chorôb vrátane cukrovky, akútnej choroby obličiek a svalovej dystrofie pri laboratórnych myšiach. „Hoci mnohé štúdie preukázali, že CRISPR/Cas9 sa môže aplikovať ako silný nástroj na génovú terapiu, narastajú obavy týkajúce sa nežiaducich mutácií spôsobených rozpojovaním DNA prostredníctvom tejto technológie,“ hovorí profesor Juan Carlos Izpisua Belmonte, hlavný autor článku publikovaného v časopise Cell 7. decembra 2017. „B ... Zobrazit Galériu