Génová terapia

Génová terapia je liečba, pri ktorej sa konkrétny gén pacienta buď nahradí, prípadne ak ide o gén spôsobujúci ochorenie, úplne sa deaktivuje. Tento efekt sa zvyčajne dosiahne zavedením nových informácií do buniek prostredníctvom vírusov nesúcich žiadanú DNA. Dnes sú vedci bližšie k potvrdeniu skutočného významu génovej terapie než kedykoľvek predtým. Rok 2016 priniesol mnoho veľkých úspechov. Prvý liek na báze génovej terapie Talianski vedci z milánskeho San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy vyhlásili, že u 18 detí vyliečili ojedinelé, no o to zákernejšie imunitné ochorenie nazývané ADA-SCID. Tento úspech dosiahli odstránením kostnej drene detí, vnesením génu, ktorý naštartoval tvorbu enzýmu ADA (ten v tele týchto detí chýbal), a nakoniec kostnú dreň nahradili. Táto revolučná liečba, vlastnená spoločnosťou Glaxo a nazvaná Strimvelis, je výsledkom 14-ročnej namáhavej práce a testovania. Možnosť reklamácie. Koľko bude génová terapia stáť? Ak majú mať farmaceutické spoločno ...