Génová terapia CRISPR ponúka liečbu chronických bolestí bez opiátov

Nová štúdia vedcov z Kalifornskej univerzity v San Diegu naznačuje, že génová terapia CRISPR môže byť sľubnou alternatívou k opioidom pri liečbe chronickej bolesti. Predbežné zisťovanie preukázalo zníženú citlivosť na bolesť u myší po dočasnom potlačení aktivity génu spojeného so stavmi bolesti. Tradičné verzie úpravy génov CRISPR využívajú enzým nazývaný Cas9 ako druh genetických nožníc na vystrihnutie cieľových génov. Nová metóda využíva mŕtvu (inaktívnu) verziu enzýmu Cas9 (dCas9), ktorá nepoškodzuje cieľové gény natrvalo, ale naopak, tlmí a potláča ich expresiu. Nerozrezáva žiadne gény, takže v genóme nedochádza k trvalým zmenám. V predchádzajúcich výskumoch vedci zistili u niekoľkých ľudí, ktorí udávali malú alebo žiadnu bolesť, jedinečnú genetickú mutáciu. Ide o gén označovaný NaV1.7, ktorý je špecificky kódovaný pre proteín používaný neurónmi prenášajúcimi bolesť. Keď je NaV1.7 nadmerne exprimovaný, pacienti môžu mať zvýšenú citlivosť na bolesť, ale tí, ktorým chýbajú funkčn ... Zobrazit Galériu