Pomocou metódy CRISPR prvýkrát zmenili DNA ľudských pacientov

Výskumníci z OHSU Casey Eye Institute v Portlande v Oregone prvýkrát použili postup úpravy génov u žijúceho človeka. Urobili tak v procedúre známej ako klinická štúdia BRILLIANCE, ktorá je určená na opravu mutácií v konkrétnom géne, ktorý spôsobuje genetické ochorenie sietnice známe ako retinálna dystrofia. Je to genetický stav, ktorý vedie k zhoršeniu zraku a predtým nebol liečiteľný. Inštitút uskutočnil prvý chirurgický zákrok na úpravu génov u človeka v snahe zabrániť slepote pri tejto genetickej mutácii. CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeat) je technológia, ktorú možno použiť na úpravu génov. Bola navrhnutá tak, aby lokalizovala konkrétny kúsok DNA vnútri bunky a zmenila ho. {{BANNER|SIMPLE_BANNER_HOMEPAGE_3}} Počas klinickej skúšky BRILLIANCE boli vedci schopní vystrihnúť abnormálnu DNA v bunkách, ktoré sú zodpovedné za spôsobenie tohto konkrétneho typu degenerácie sietnice. Postup nemení genetický kód človeka, iba DNA v lokalizovanej oblasti sietnic ...